（转载）关注杜丨首款重症肌无力孤儿药获FDA批准
来源：同写意
时间：Dec,2021
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“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。2021年12月17日，FDA批准Argenx公司研发的first-in-class疗法Vyvgart上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力患者。Vyvgart是FDA批准的首个新生儿Fc受体阻断剂，同时也是首个治疗这种罕见的、慢性自身免疫神经肌肉疾病的新药。Vyvgart审批过程中也获得FDA的快速通道的资质。全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，会导致骨骼肌无力，在肢体活动一段时间后会发生恶化，休息一段时间后又会有所好转。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。
超过85%的患者在发病后18个月内可进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳，活动困难，语言和面部表情僵滞。在重症肌无力的进程中，免疫系统产生的AChR抗体干扰了神经和肌肉之间的通讯，导致身体虚弱。严重的虚弱会导致呼吸和吞咽问题，甚至危及生命。Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）是一款靶向FcRn的first-in-class疗法，旨在与新生儿Fc受体（FcRn）结合，阻止FcRn将免疫球蛋白G（IgG）再循环回血液中。通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。此次Vyvgart的批准基于一项全球3期临床试验的试验数据，结果显示，Vyvgart达到试验的主要终点。第一个治疗周期内，68%乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）患者在接受Vyvgart治疗后，其重症肌无力的日常生活评分应答率为68%，而安慰剂组的应答率仅为30%。根据GlobeNewswire的报道，全球重症肌无力药物市场规模在2020年估计约为13亿美元，预计到2027年将达到23亿美元，2020-2027年期间年复合增长率为8.7%。今年1月，再鼎医药与Argenx公司达成合作，宣布获得这款创新静脉注射液在大中华区的开发和商业化权益，并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。Argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren表示：
不管对于Argenx公司或gMG患者群体，此次Vyvgart的批准都是一个全新时代的开始。我们成功兑现了我们对患者的承诺，将提供一种全新疗法给那些饱受该疾病困扰的患者。
临床需求决定药物价值。我们相信Vyvgart将给有着自由新药定价空间的美国Argenx带来巨大的经济回报。再鼎医药将该药引入中国也将是中国患者的福音。但Vyvgart在中国能为再鼎医药创收盈利吗？我们需要观察和思考。无论如何，Vyvgart的开发成功使我们看到了自身免疫领域的一项重大技术突破。
1.http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis2.http://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval-vyvgarttm-efgartigimod-alfa-fcab3.http://www.fiercepharma.com/pharma/argenx-snags-first-fda-approval-efgartigimod-win-generalized-myesthenia-gravis4.http://www.globenewswire.com/news-release/2021/04/07/2205763/28124/en/Global-Myasthenia-Gravis-Drugs-Industry-2020-to-2027-Market-Trajectory-Analytics.html
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