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2021年5月28日，Bridge Bio Pharma通过其下属的QED Therapeutics公司，和Helsinn集团共同宣布，美国FDA已批准了两公司研制的Truseltiq上市，用于治疗具有 FGFR2 基因变异的晚期和转移性胆管癌。
胆管癌 (CCA) 是发病于肝脏胆管的一种严重危及生命的罕见癌症。在美国和欧盟每年约有2万人被诊断出这种疾病。其中约有15%-20%的此类患者存在FGFR2基因变异。肝内胆管癌的平均发病年龄为70岁。该类患者的五年生存率仅为9%。
口服药Truseltiq（Infigratinib）是一种与ATP有竞争性的 FGFR 酪氨酸激酶抑制剂。在晚期和预后不良的恶性CCA患者中，Truseltiq可以缩小肿瘤的大小。在中国，该药也已经获得了NMPA的批准，开展相应的临床试验。
此次Truseltiq的获批是基于一项2期临床试验的结果。受试者为108例接受过至少一种晚期CCA治疗的病人。根据试验结果显示，客观缓解率（ORR）为23%，中位缓解持续时间（DOR）为5个月。常见不良反应反应为肌酐升高、磷酸盐升高、磷酸盐降低、关节痛和味觉障碍等。
根据Business Wire报导，2018年全球CCA市场规模预计为3.85亿美元。与欧盟5国（英国、德国、意大利、法国和西班牙）和日本相比，美国将会成为胆管癌药物最大的市场。礼来用于治疗CCA的Gemzar 在2017年前九个月的营收为8050万美元。同为CCA治疗药物的Oxaliplatin在2020年全球药物市场规模已经达到了8.7亿美元，预计2026年将增至9.8亿美元。由此可见，CCA的治疗药物仍有很大的市场空间。
QED Therapeutics首席医学官Susan Moran博士说：“对于诊断为FGFR2融合型CCA患者来说，这是一个重要的里程碑。这些患者在一线治疗复发后需要用于进一步治疗的靶向性疗法。基于迄今为止观察到的疗效，我们的团队认为Truseltiq具有治疗一系列FGFR驱动疾病的潜力。我们将继续评估它在这些未满足需求领域的安全性和有效性。”
目前，市面上用于治疗胆管癌的药物选择非常有限，但临床需求决定药物价值。此次Truseltiq的获批，为全球胆管癌患者增加了新的用药选择。我们相信，在不远的将来可以看到更多优秀的CCA治疗药物上市，为患者带来福音。
2021年5月27日，Lantheus Holdings宣布，美国FDA批准了其开发的正电子发射断层扫描（PET）显像剂Pylarify上市，用于识别和定位前列腺癌的疑似转移或复发。这是首款美国FDA批准的靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子显像剂，也是距去年12月以来，FDA批准的第二款PSMA靶向PET显像剂。
前列腺癌是美国第三大常见癌症，根据美国癌症协会提供的数据，2020年，美国前列腺癌新发病病例超过19万人，其中约3.3万人死于这种疾病。预计2021年在美国将会有超过24万例新发现的前列腺癌病例。大约每8位男性中就有1个诊断出前列腺癌。前列腺癌更可能发生在老年男性和不同年龄的黑人男性中。大约60%的确诊病例为65岁以上的男性，而在40岁以下的男性中比较罕见。男性确诊的平均年龄约为66岁。
Pylarify（piflufolastat F18）是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子显像剂。PSMA是一种在超过90%的原发性和转移性前列腺癌细胞表面过度表达的蛋白，它可以显示肿瘤在淋巴结、骨和软组织转移情况，以确定是否存在复发性或转移性前列腺癌。Pylarify可以迅速与靶点相结合，从而使PET扫描能够以最快速度完成疾病检测和定位，再加上其本身的氟化小分子可以帮助显像达到高分辨率，使得Pylarify具有良好的诊断性能。
此次Pylarify的获批是基于两项关键性研究OSPREY和CONDOR的数据，这两项研究共纳入了593例患者。研究结果表明，在初始治疗前有转移性前列腺癌风险的男性中，与传统成像相比，Pylarify PET成像的特异性和阳性预测值有所改善。在安全性与耐受性方面，Pylarify的耐受性良好，只有大约2%的患者报告了不良反应，包括头痛、味觉障碍和疲乏。
2018年，美国前列腺癌核医学的诊断市场规模为1.722亿美元，预计在预测期内将以10.7%的复合年增长率增长。据Emergen Research估计，到2027年，全球癌症成像系统市场的估值将达到122.4亿美元。2019年，Blue Earth Diagnostics的Axumin获得1.4亿美元的营收。此外，根据Telix Pharmaceutical 的年报显示，2020年Illumet的销售额为327.8万美元。由此可见，前列腺癌发病率的上升极大地推动了该疾病早期诊断的医疗需求。
Pylarify的主要临床研究者Michael J. Morris博士表示：“无论是在初期还是在后期诊断前列腺癌复发或扩散时，常规成像在检测前列腺癌方面都有明显的局限性。此次Pylarify的批准是一个重大的里程碑，代表了对前列腺癌疑似转移或复发的识别和管理范式的转变。”
医用显影剂是一个不太被关注的领域。由于拥有这类产品技术的公司较少，加之这类产品的应用必须伴随着影像诊断仪器的发展而发展。因此，往往很多年才能看到一款新的诊断显影剂获批。但在这一领域工作的人都知道，这是一个高利润率和低竞争性，属于“闷声发大财”的领域。而相比传统成像检测，Pylarify优越的诊断性能和成像技术能够让医生更早、更准确地在患者的身体部位发现疑似转移性或复发性前列腺癌，从而制定出更好的治疗方案，因此可能对患者的生活质量产生巨大的影响。还是那句话，临床需求决定药物价值。
